9月19日，百濟神州宣布，歐盟委員會（EC）已批準(zhǔn)替雷利珠單抗（中文商品名：百澤安?；英文商品名：TEVIMBRA?）作為單藥用于治療既往接受過含鉑化療的不可切除、局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）的成人患者。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）也已經(jīng)受理替雷利珠單抗的一項上市許可申請，用于一線治療不可切除的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性的ESCC患者。

目前，百濟神州已啟動超過20項與替雷利珠單抗聯(lián)用的潛在注冊性研究，其中的10項3期隨機對照研究和4項2期研究均獲得積極數(shù)據(jù)發(fā)布。通過這些研究，替雷利珠單抗已展現(xiàn)出其有效性和安全性，并在廣泛瘤種的單藥或聯(lián)合用藥治療中，為數(shù)以千計的患者帶來具有臨床意義的生存獲益改善和生活質(zhì)量提升。迄今為止替雷利珠單抗已惠及超過75萬患者。

替雷利珠單抗獲歐盟委員會批準(zhǔn)用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者

本次EC批準(zhǔn)遵循了歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）基于RATIONALE302研究（NCT03430843）的積極意見。

RATIONALE302是一項全球、隨機、開放性的3期研究（NCT03430843）。該試驗旨在比較替雷利珠單抗單藥和研究者選擇的化療在不可切除、局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者二線治療時的有效性和安全性。該研究入組了來自歐洲、亞洲和北美洲11個國家和地區(qū)共132個研究中心的513例患者。

RATIONALE302研究達到主要終點，即：與化療相比，替雷利珠單抗在意向性治療（ITT）人群中具有顯著統(tǒng)計學(xué)及臨床意義的生存獲益（中位總生存期8.6vs6.3個月；HR0.70[95%CI:0.57~0.85]；單側(cè)P=0.0001)。替雷利珠單抗的安全性特征與既往試驗一致[i]。本次遞交的上市許可申請包含了7項臨床試驗中的1972例接受替雷利珠單抗單藥治療患者的安全性數(shù)據(jù)。

美國FDA已受理一線晚期ESCC適應(yīng)癥的上市許可申請

根據(jù)《處方藥使用者付費法案》，F(xiàn)DA預(yù)計將在2024年下半年對該項申請做出決議。本次向FDA提交的新適應(yīng)癥上市許可申請是基于RATIONALE306研究（NCT03783442）先前公布的結(jié)果。RATIONALE306是一項全球、隨機雙盲、安慰劑對照的3期臨床研究，評估了替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者一線治療的療效和安全性。

此前FDA還授予了替雷利珠單抗“孤兒藥”資格認(rèn)定，用于治療初治晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者。FDA通常會將用于治療、診斷、預(yù)防美國20萬人以下的罕見病或罕見病癥研究性療法授予“孤兒藥”資格[ii]。